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时间:2018-12-15

本网讯  近日,基因医治畛域权势巨子期刊《Human Gene Therapy》在线揭晓了云顶棋牌游戏平台性命科学学院医学遗传学研讨中心梁德生课题组脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)基因编纂医治研讨的最新结果。文章题为“Seamless genetic conversion ofSMN2 toSMN1 via CRISPR/Cpf1 and single-stranded oligodeoxynucleotides in spinal muscular atrophy patient-specific iPSCs”,博士研讨生周妙金为第一作者,梁德生和邬玲仟教学为配合通讯作者。

该研讨初次将新型基因编纂工具CRISPR/Cpf1应用于病人特异性诱导多潜能干细胞(iPSCs)的准确基因修复医治研讨中,并获得极高的修复效率。梁德生教学团队历久致力于遗传病的基因医治研讨并取患有系列原创结果,此中“基因批改血友病A病人iPSCs起源的ECs医治研讨”获法国国度血浆成品团体(LFB)资助举行FDA临床前后果评估。

脊髓性肌肉萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)是一类因为脊髓前角运动神经元变性招致的举行性骨骼肌有力和萎缩的一组疾病,是最常见的致死性常染色体隐性遗传性疾病,发病率为1/6000~1/10000,携带率为1/40~1/50。晚期的医治方式具有需反复给药或具有保险性与免疫原性等潜在危险,本研讨为SMA供应了一种高效保险的基因医治战略,同时也为其它遗传病的基因医治供应了新途径。

原文链接:https://www.liebertpub.com/doi/10.1089/hum.2017.255

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